导语
基因编辑技术近年来发展迅速，为治疗遗传疾病和改善人类健康带来了新的希望。而人工智能（AI）技术的兴起，则为基因编辑领域注入了新的活力。近日，Profluent公司宣布，他们成功利用AI技术设计出能够进行精确基因编辑的分子，并实现了全球首例AI驱动基因编辑。这项突破性研究标志着AI驱动生物设计领域的重大飞跃，为基因编辑技术的创新和发展带来了新的可能性。
AI设计基因编辑分子的挑战与突破
基因编辑器是复杂的系统，需要多域蛋白、DNA和RNA之间进行精确的时空交互。利用AI设计功能差异化的基因编辑器是一项巨大的挑战。为了应对这些挑战，Profluent的研究团队训练了大型语言模型，并构建了迄今为止最广泛的基于CRISPR的多样化基因编辑系统数据集。他们发现，这些模型生成的蛋白质极大地扩展了CRISPR-Cas家族的多样性，并可以根据需要继续增加这种多样性。
CRISPR-Cas9系统与OpenCRISPR-1的优越性
由于CRISPR-Cas9系统的广泛应用和临床成功，研究团队将重点放在了CRISPR-Cas9系统上。在人类细胞中，他们通过计算设计的基因编辑器与SpCas9（一种典型的基因编辑器）相比，表现出相当或更高的活性和特异性。这意味着，AI设计的基因编辑器不仅能够有效地进行基因编辑，而且具有更高的精度和更低的脱靶效应风险，为安全有效的基因治疗提供了新的工具。
Profluent公司将他们最成功的AI生成基因编辑器命名为OpenCRISPR-1，并将其公开发布，旨在促进其在研究和商业应用中的广泛和合乎道德的使用。他们希望通过OpenCRISPR-1降低基因编辑技术的成本和门槛，加速开发针对遗传疾病等重大疾病的新型治疗方法。
AI驱动蛋白质工程的未来展望
传统上，蛋白质工程领域依赖于基于发现的方法，过程漫长且充满不确定性。而大型生成蛋白质语言模型能够捕捉天然蛋白质功能的基础蓝图，有望实现蛋白质的定向设计。Profluent的研究成果表明，AI驱动蛋白质工程具有巨大的潜力，可以加速基因编辑和其他生物技术的创新和发展，为人类健康带来更多福祉。